A partir del 12 de enero de 2025 se aplicará el Reglamento (UE) 2021/2282 sobre evaluación de tecnologías sanitarias y se realizarán las primeras Evaluaciones Clínicas Conjuntas (ECC) para evaluar la eficacia clínica relativa de las nuevas terapias innovadoras contra el cáncer y las terapias celulares y génicas aprobadas por la EMA. En tan solo tres años, el 13 de enero de 2028, estas evaluaciones conjuntas se realizarán también para todos los nuevos Medicamentos Huérfanos (MOH).
En este sentido, desde la Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas (Efpia) trasladan en un comunicado su "satisfacción" por la puesta en marcha del nuevo procedimiento y sus objetivos de proporcionar un marco transparente e inclusivo para la evaluación de tecnologías sanitarias de calidad, reducir la duplicación de esfuerzos para las autoridades nacionales de evaluación de tecnologías sanitarias y la industria, facilitar la previsibilidad empresarial y, en última instancia, acelerar el acceso a los medicamentos para los pacientes de la UE. Sin embargo, admiten su "preocupación" porque solo una fracción de las empresas que presenten una solicitud de evaluación conjunta puedan tener una denominada consulta científica conjunta (CCI) para analizar sus planes de ensayos clínicos en la fase crítica de planificación, ya que en 2025 el Grupo de coordinación de evaluaciones de tecnologías sanitarias "solo ha previsto entre 5 y 7 CCI para empresas".
"El número previsto de espacios para reuniones de asesoramiento no será suficiente para satisfacer la alta demanda prevista, ya que todas las empresas que lancen sus productos en Europa tendrán que adaptarse al nuevo marco de evaluación al planificar sus estudios"
"Es necesario priorizar los JSC y asignarles los recursos adecuados: el número de JSC previstos es menos de un tercio del número de JCA previstos para 2025. Esto no refleja la realidad del desarrollo de productos, donde hay más productos en la fase de desarrollo que los que se presentan para una autorización de comercialización. El número previsto de espacios para reuniones de asesoramiento no será suficiente para satisfacer la alta demanda prevista, ya que todas las empresas que lancen sus productos en Europa tendrán que adaptarse al nuevo marco de evaluación al planificar sus estudios", explican desde Efpia.
Los resultados de la encuesta del subgrupo JSC a empresas realizada a principios de este año mostraron una alta demanda de JSC, ya que las empresas identificaron más de 50 productos para los que era probable que presentaran una solicitud de asesoramiento. Además, dado que los OMP estarán sujetos a la JCA a partir del 13 de enero de 2028, los JSC ofrecidos en 2025 también tendrán que satisfacer la demanda de solicitudes de asesoramiento para OMP, y el próximo año se planean ensayos de fase III.
En cambio, en el transcurso de la Acción Conjunta 3 de EUnetHTA (2016-2021) se realizaron un total de 20 evaluaciones voluntarias de productos farmacéuticos y se facilitaron 38 diálogos tempranos para empresas. Dado que el nuevo procedimiento será obligatorio y el número de productos afectados será significativamente mayor, también debería aumentarse el número de reuniones de asesoramiento ofrecidas.
"Si los malentendidos no se resuelven en la etapa más temprana posible, existe un mayor riesgo de que las evaluaciones se retrasen, lo que afectará el acceso de los pacientes a tratamientos innovadores"
De la misma manera, será obligatorio que todos los productos mencionados anteriormente se sometan al nuevo procedimiento de evaluación de tecnologías sanitarias de la UE, y las evaluaciones conjuntas se basarán en las pruebas y los datos presentados por las empresas. "Si los malentendidos no se resuelven en la etapa más temprana posible, existe un mayor riesgo de que las evaluaciones se retrasen, lo que afectará el acceso de los pacientes a tratamientos innovadores", asevera la Federación, que considera que para que el Reglamento de evaluación de tecnologías sanitarias de la UE cumpla con éxito sus objetivos de reducir las cargas para las empresas y acelerar el acceso para los pacientes, es fundamental "ofrecer más plazas para las JSC" a partir de 2025.
Toda empresa que solicite una JSC debería tener la posibilidad de recibir asesoramiento. Es de interés para todos garantizar que la JCA elabore un informe de alta calidad que sea útil para la toma de decisiones a nivel nacional. La oportunidad de recibir asesoramiento temprano es fundamental para que las empresas se aseguren de que pueden adaptar sus diseños de ensayos clínicos para generar evidencia adecuada y recopilar un expediente de calidad. "Si no hay suficientes oportunidades de asesoramiento para las empresas, esto tendrá un impacto significativo en el acceso de los pacientes a nuevos tratamientos, ya que las empresas estarán menos preparadas para proporcionar la evidencia requerida por los evaluadores", advierte.
La postura de Efpia es que las empresas necesitan claridad sobre las solicitudes de evidencias de los evaluadores de los Estados miembros durante el momento crítico de la planificación de los ensayos clínicos. El riesgo de que los JCA se retrasen debido a la percepción de lagunas en las evidencias o de que los procedimientos nacionales de evaluación de tecnologías sanitarias se prolonguen es demasiado alto. Si bien el JCA tiene por objeto acelerar las decisiones sobre el acceso, los Estados miembros podrían tener que solicitar evidencia o estudios adicionales a las empresas después del JCA, lo que "causaría retrasos evitables" en el acceso de los pacientes a nuevos tratamientos.
Para las empresas pequeñas y medianas, la capacidad de discutir sus planes de generación de evidencia con los evaluadores es especialmente importante, ya que a menudo tienen "menos exposición al mercado europeo"
Asimismo, refleja que para las empresas pequeñas y medianas, la capacidad de discutir sus planes de generación de evidencia con los evaluadores es especialmente importante, ya que a menudo tienen "menos exposición al mercado europeo" debido a que tienen líneas de productos más pequeñas. "Además, tienen equipos de acceso al mercado más pequeños que tendrán menos capacidad para navegar por los diferentes procedimientos nacionales en los que se aplicará la JCA, y menos recursos disponibles para apoyo externo. Al mismo tiempo, las empresas más pequeñas están desarrollando una gran cantidad de terapias celulares y genéticas y medicamentos huérfanos que se encuentran actualmente en el mercado y necesitarán oportunidades suficientes para recibir asesoramiento, ya que estarán entre las primeras empresas sujetas a los nuevos requisitos", expone el comunicado.
Actualmente, todas las empresas que solicitan una autorización de comercialización a la EMA pueden recibir asesoramiento científico sobre cuestiones regulatorias. Estas oportunidades de asesoramiento permiten a las empresas satisfacer mejor las necesidades de evidencia de los evaluadores. Según el informe de actividad de la EMA de 2023, en el 65 por ciento de las aprobaciones de la EMA las empresas recibieron asesoramiento científico.
UN MARCO PREDECIBLE
"Se requiere un marco predecible para las JSC que permita a las empresas anticipar con antelación cuándo recibirán asesoramiento, a fin de alinearse con el asesoramiento científico de la EMA, así como con el asesoramiento científico recibido de otras jurisdicciones fuera de la UE. Unos períodos de solicitud más frecuentes con la posibilidad de anticipar las posibles fechas de las reuniones de asesoramiento a lo largo del año proporcionarían más previsibilidad a los planes de desarrollo de las empresas", insiste Efpia.
La Federación expresa que, si bien es de interés para todos garantizar un expediente de alta calidad, también existe una "responsabilidad compartida" de comunicar claramente el valor de los JSC
En esta línea, la Federación expresa que, si bien es de interés para todos garantizar un expediente de alta calidad, también existe una "responsabilidad compartida" de comunicar claramente el valor de los JSC. Si no se ofrecen suficientes plazas y solo una fracción de las empresas que probablemente pasen por un JCA podrán recibir asesoramiento, las empresas tendrán "aún menos probabilidades" de solicitar un JSC que podría no realizarse.
"Pedimos que se identifique una solución urgentemente y esperamos poder debatir cómo se puede aumentar la capacidad del JSC en 2025 y más allá. Se deben considerar todas las opciones, incluida la introducción de un sistema de pago de tasas para proporcionar recursos suficientes para respaldar reuniones de asesoramiento adicionales, así como la prolongación del actual modelo de asesoramiento científico provisional coordinado por el organismo alemán de evaluación de tecnologías sanitarias (G-BA)", concluye la Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas.