Los medicamentos huérfanos son aquellos tratamientos que se utilizan para tratar enfermedades raras y que, debido a su baja demanda, no son rentables para las empresas del sector farmacéutico. Por lo general, los pacientes afectados por enfermedades raras comportan una evolución crónica muy severa, con múltiples deficiencias motoras, sensoriales y cognitivas, y suelen presentar a la vez un alto nivel de complejidad clínica que dificulta su diagnóstico y reconocimiento.
Este lunes la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) comunicaba que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha dado el pistoletazo de salida a un programa piloto de paneles de expertos para apoyar el desarrollo y la evaluación de productos sanitarios huérfanos en la Unión Europea. Aunque se prevé que el programa piloto se prolongue hasta finales de 2025, el objetivo es establecer un proceso a largo plazo para el apoyo a los productos sanitarios huérfanos.
Los fabricantes tendrán la oportunidad de consultar a los paneles de expertos en diferentes etapas del desarrollo de la estrategia clínica de su producto. La guía MDCG 2024-10 permite una orientación para la evaluación clínica conforme al reglamento de productos sanitarios calificados como productos sanitarios huérfanos. Además, los organismos notificados pueden solicitar asesoramiento en momentos específicos de la evaluación de conformidad en curso del producto.
La EMA priorizará a los productos para tratar una enfermedad potencialmente mortal
Asimismo, como parte del programa piloto, la EMA priorizará a los productos para tratar una enfermedad potencialmente mortal o que podrían causar un deterioro permanente de una función corporal, los productos destinados a niños y los productos novedosos con un potencial beneficio clínico importante.
El asesoramiento temprano a los fabricantes, en particular a las pequeñas y medianas empresas (pymes), se ha convertido una herramienta clave para fomentar la innovación y la accesibilidad a dispositivos más seguros y eficaces que aborden las necesidades de los pacientes. Este programa se realiza en paralelo al programa piloto de asesoramiento científico a los fabricantes, que ya priorizaba el asesoramiento a los fabricantes sobre la estrategia de desarrollo clínico y las investigaciones clínicas de productos que abordan necesidades médicas no satisfechas.
En el año 2023, se alcanzó la cifra de 199 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento, de los que 147 cuentan con autorización para la comercialización comunitaria según los resultados preliminares del Informe Anual de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España 2023 de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
Entre enero y diciembre de este año, a nivel nacional, se estima que se asignaron 10 nuevos códigos nacionales, lo que hace un total de 123 productos con CN y se aprobó la financiación de 21 nuevos medicamentos huérfanos, hasta alcanzar los 78 productos financiados por el Sistema Nacional de Salud. Desde AELMHU defienden la necesidad de incrementar el número de medicamentos huérfanos financiados por el Sistema Nacional de Salud, ya que solo se financia el 61% de los medicamentos huérfanos aprobados en la UE. Por otro lado, se ha de hacer un especial esfuerzo en mejorar los tiempos de financiación, porque en nuestro país se tarda una media de más de dos años en financiar estos medicamentos.
En cuanto al 2024, durante los primeros meses de este año se han alcanzado 202 productos con nombre comercial y designación huérfana por la EMA, de los que 149 cuentan con autorización para la comercialización en la Unión Europea.
Durante los primeros meses de este año se han alcanzado 202 productos con nombre comercial y designación huérfana
En términos nacionales, entre enero y abril de 2024, se asignaron 9 nuevos Códigos Nacionales y 9 nuevos medicamentos obtuvieron la designación huérfana, llegando a alcanzar los 128 productos huérfanos con Código Nacional, de los cuales 85 ya están financiado, lo que supone el 66%.
En cómputo global, han llegado a España un 86% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE, pero solo se encuentra financiado un 57% de los mismos. Por otro lado, el tiempo de espera entre la obtención del código nacional y su financiación se mantiene en 23 meses en el primer cuatrimestre de 2024. Se calcula que son 43 los medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiar en nuestro país.
La ya expresidenta de AELMHU, María José Sánchez Losada, reconocía en una entrevista a este medio los avances logrados en los últimos 20 años, a la vez que expresaba una gran preocupación por los desafíos actuales, subrayando la necesidad de actualizar las normas europeas que regulan los medicamentos huérfanos para mantener un entorno favorable para la innovación.
Desde la Asociación, ahora presidida por Beatriz Perales, mantendrán entre sus retos la ampliación del cribado neonatal en toda España para la detección temprana de enfermedades raras, y seguirán trabajando en la concienciación sobre el valor de los medicamentos huérfanos en la mejora de la calidad de vida de los pacientes, tanto desde una perspectiva clínica como social. Asimismo, con la reforma farmacéutica en el horizonte, 2024 se perfila como un año crucial para impulsar la evolución de estos tratamientos y no quedarse atrás como país en la revolución terapéutica que se avecina.