El Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra el próximo 28 de febrero, es la fecha elegida por el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para editar una guía que explique a los investigadores de una manera sencilla cómo desarrollar medicamentos huérfanos para enfermedades poco conocidas.
Los medicamentos huérfanos son aquellos que están destinados a tratar las enfermedades raras (que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes). No resultan atractivos para los patrocinadores, en muchas ocasiones, por su escasa rentabilidad y precisan por ello apoyo adicional para su desarrollo.
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"Esta guía surge como respuesta a la prioridad que supone la promoción y el desarrollo de medicamentos huérfanos, tanto a nivel europeo como nacional", señalan sus autores. "La guía pretende desmitificar la complejidad del proceso y animar a los investigadores a dar los pasos de forma progresiva, contando con acompañamiento en el proceso, ya sea del CIBERER, en caso de pertenecer este centro, o de estructuras específicas de asesoramiento científico disponibles en las distintas agencias, como es el caso de la EMA o la Aemps.
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Los medicamentos huérfanos son aquellos que están destinados a tratar las enfermedades raras (que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes). No resultan atractivos para los patrocinadores, en muchas ocasiones, por su escasa rentabilidad y precisan por ello apoyo adicional para su desarrollo.
La guía recoge todos los pasos, desde la designación como medicamento huérfano hasta su puesta a disposición del paciente
La guía, que está disponible gratuitamente en este enlace, expone de manera clara y resumida todos los requisitos que debe cumplir una terapia para que pueda ser designada como medicamento huérfano. Además, recoge los pasos a seguir para conseguir esta designación y también todo lo que se debe hacer desde ese momento para el desarrollo clínico del medicamento. Están incluidos los ensayos clínicos y la obtención de financiación, con objeto de que el medicamento finalmente acabe estando a disposición del paciente. El propósito de los autores es explicar a los investigadores los retos a los que pueden enfrentarse
Esta guía rápida para investigadores sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras ha sido escrita por los especialistas Antonio Blázquez, de la Agencia del Medicamento; Beatriz Gómez y Juan Luque, del CIBERER, y ha contado con la colaboración de la Plataforma de Malalties Minoritàries. Ante el desconocimiento que tienen muchos investigadores sobre los pasos a seguir en el proceso de desarrollo de medicamentos huérfanos, el propósito de los autores ha sido el de ofrecerles una explicación sencilla para que puedan planificar y entender mejor los retos a los que se van a enfrentar."Esta guía surge como respuesta a la prioridad que supone la promoción y el desarrollo de medicamentos huérfanos, tanto a nivel europeo como nacional", señalan sus autores. "La guía pretende desmitificar la complejidad del proceso y animar a los investigadores a dar los pasos de forma progresiva, contando con acompañamiento en el proceso, ya sea del CIBERER, en caso de pertenecer este centro, o de estructuras específicas de asesoramiento científico disponibles en las distintas agencias, como es el caso de la EMA o la Aemps.
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