La importancia de los medicamentos huérfanos en el tratamiento de enfermedades raras y crónicas no puede subestimarse. Estas enfermedades, que afectan a un pequeño porcentaje de la población, a menudo carecen de tratamientos eficaces debido a la falta de incentivos para la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos. Sin embargo, la designación de "medicamento huérfano" proporciona beneficios como exclusividad en el mercado y apoyo financiero para la investigación, lo que incentiva a las empresas farmacéuticas a invertir en este campo.
A pesar de los avances, existen desafíos significativos en la gestión y financiación de los medicamentos huérfanos. El alto costo de estos tratamientos y la necesidad de evaluaciones continuas para garantizar su eficacia y seguridad en la práctica clínica real representan obstáculos importantes. Además, la variabilidad en la prevalencia de enfermedades raras y la dificultad para diagnosticar correctamente estas condiciones añaden complejidad al proceso de inclusión y seguimiento de estos medicamentos.
Estos fármacos son esenciales para mejorar la calidad de vida de los pacientes afectados por enfermedades raras y para fomentar avances en la investigación médica. Según los últimos datos del informe del Ministerio de Sanidad “Prestación Farmacéutica en el Sistema Nacional de Salud, 2023”, la mayoría de los medicamentos huérfanos exigen una particular vigilancia y control, y requieren un correcto seguimiento farmacoterapéutico de los pacientes, por lo que están calificados como medicamentos de Uso Hospitalario (UH) o como medicamentos de Diagnóstico Hospitalario (DH).
Los medicamentos huérfanos exigen una particular vigilancia y control
En los años 2021 y 2022, se incluyeron un total de 83 nuevos principios activos en la financiación pública, 45 en el año 2022 y 38 en 2021, lo que se corresponde con 197 presentaciones de medicamentos (86 en 2022 y 111 en 2021).
En estos años, se han incluido en la financiación 81 nuevas presentaciones de principios activos con designación huérfana, correspondientes a 3.113 principios activos (21 en 2021 y 11 en 2022). De estos, 21 son nuevos principios activos huérfanos incluidos en la prestación farmacéutica del SNS por primera vez. Esta cifra representa el 25,3% de los nuevos principios activos incorporados en este periodo, subrayando el compromiso del SNS con el tratamiento de enfermedades raras.
Además, hay que sumarles otros dos principios activos son principios activos que ya se encontraban autorizados anteriormente, pero no como huérfanos, con una indicación diferente a la que tiene el principio activo con designación huérfana.
Entre los medicamentos huérfanos incluidos se encuentran tratamientos innovadores para diversas patologías, como neoplasias malignas de células T y para el mieloma múltiple. Además, la inclusión de terapias avanzadas destinadas a la atrofia muscular espinal en población pediátrica, y para la pérdida de visión debido a distrofia retiniana, refleja el esfuerzo por integrar tratamientos de vanguardia en el SNS.
El consumo de medicamentos huérfanos en el SNS se analiza tanto a través de recetas médicas como en el ámbito hospitalario. Estos medicamentos representan un desafío particular debido a su alto costo y la necesidad de un seguimiento especializado para evaluar su eficacia y seguridad en la práctica clínica real. La herramienta Valtermed, un sistema de información corporativo del SNS, permite este seguimiento, garantizando que los tratamientos de alto impacto sanitario y económico se utilicen de manera óptima.
Se estima que en 2022 se obtuvieron 1.039 millones de euros, un 2,4% más que en 2021
En este contexto, se estima que en 2022 se obtuvieron 1.039 millones de euros, un 2,4% más que en 2021. Su consumo representa en 2022 un 10,5% sobre el total del consumo hospitalario. En cuanto al consumo de medicamentos huérfanos facturados en 2022 y en 2021 a través de recetas médicas del SNS en oficinas de farmacia, corresponde únicamente a un principio activo de diagnóstico hospitalario, que ha supuesto 2,4 millones de envases en 2022 y 5,7 millones de euros. Pasireotida, análogo de la somatostatina para el tratamiento de pacientes con acromegalia y enfermedad de Cushing, tiene un crecimiento en la facturación en envases del 28,4% y del 25,4% en importe en el último año.
En términos de gasto, el precio medio de los medicamentos huérfanos dispensados en oficinas de farmacia y hospitales refleja la inversión significativa que el SNS debe realizar para asegurar su disponibilidad. En 2022, el Precio de Venta de Laboratorio (PVL) de los medicamentos de dispensación hospitalaria alcanzó los 8.184,6 euros.