Los medicamentos huérfanos son aquellos que se utilizan para tratar enfermedades raras y que, debido a su baja demanda, no son rentables para las compañías farmacéuticas. Sin embargo, pese a la baja prevalencia de este tipo de patologías, su tasa de mortalidad es elevada. Por lo general, los pacientes afectados por enfermedades raras comportan una evolución crónica muy severa, con múltiples deficiencias motoras, sensoriales y cognitivas, y suelen presentar a la vez un alto nivel de complejidad clínica que dificulta su diagnóstico y reconocimiento.
Ante este contexto, disponer de tratamientos que puedan mejorar el día a día de estos pacientes se convierte en un objetivo esencial, donde la industria del medicamento huérfano tiene un papel clave.
Según el último informe publicado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), hasta agosto de 2023 se asignaron siete nuevos Códigos Nacionales y se aprobó la financiación de 16 nuevos medicamentos huérfanos. Se alcanzaban así los 126 productos huérfanos con Código Nacional y los 77 productos financiados por el Estado.
Precisamente, sobre la evolución de este mercado y los objetivos para 2024, la presidenta de AELMHU, María José Sánchez Losada, ha realizado una valoración para ConSalud.es. “Aunque el año no ha finalizado y no tenemos los datos definitivos, podemos decir que en 2023 se ha observado un cambio de tendencia positiva en el acceso a los medicamentos huérfanos en nuestro país”.
"En 2023 se ha observado un cambio de tendencia positiva en el acceso a los medicamentos huérfanos en nuestro país”
Pese a este primer avance, el informe realizado por esta organización, que representa a los laboratorios que investigan sobre enfermedades raras, recoge que aún hay margen de mejora para garantizar el acceso equitativo y asequible de estos fármacos en España. En este sentido, la presidenta explica cuáles tendrían que ser lo siguiente pasos: “Por un lado, hay que incrementar el número de medicamentos huérfanos financiados por el Sistema Nacional de Salud, ya que solo se financia el 61% de los medicamentos huérfanos aprobados en la UE. Por otro lado, se ha de hacer un especial esfuerzo en mejorar los tiempos de financiación, porque en nuestro país se tarda una media de más de dos años en financiar estos medicamentos”.
Por ello, desde esta organización, demandan un nuevo modelo de evaluación y financiación para los medicamentos huérfanos que tenga en cuenta las características específicas de estos tratamientos y favorezca un proceso de diálogo temprano y continuo entre la Administración Pública y las compañías farmacéuticas.
“Tener un marco evaluativo con criterios claros, relevantes y medibles, ayudaría a mejorar esta situación”, pone de relieve la presidenta de AELMHU. “Para ello recomendaríamos incluir otros atributos más allá de la evaluación de su coste, efectividad y criterios de eficiencia, como la necesidad médica, la calidad de vida de los pacientes y sus cuidadores, la carga familiar de la enfermedad y aspectos de igualdad, equidad o solidaridad”, añade.
“Tener un marco evaluativo con criterios claros, relevantes y medibles, ayudaría a mejorar esta situación”
Entre las prioridades de AELMHU destaca también la necesidad de aprovechar los desarrollos legislativos propuestos antes de las elecciones. La Ley de Equidad, Universalidad y Cohesión del Sistema Nacional de Salud, el Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, la reforma de la Ley de Garantías y Uso Racional del Medicamento, y el Real Decreto que regula el precio de los medicamentos son fundamentales para establecer una evaluación diferencial y un acceso temprano a medicamentos huérfanos.
Asimismo, teniendo en cuenta la organización territorial de nuestro país y que, en materia de salud, las competencias están transferidas a las Comunidades Autónomas, una de las prioridades más importante, según AELMHU, es trabajar conjuntamente entre todos los agentes que conforman la cadena de valor del sector de la salud. El objetivo de ello es mejorar la equidad en el acceso a los medicamentos huérfanos, independientemente de la CC.AA. donde resida el paciente.
Abordar los desafíos persistentes en el acceso a medicamentos huérfanos implica para la Asociación participar activamente en los procesos legislativos a nivel europeo, nacional y autonómico. “Seguiremos participando en los diferentes procesos legislativos abiertos para dar a conocer las particularidades de estos medicamentos y de las enfermedades raras, con el objetivo de aportar mejoras y soluciones que repercutan positivamente a los pacientes y en la mejora de su calidad de vida”, matiza Sánchez Losada.
EL AÑO 2024: UN MOMENTO CLAVE PARA LOS MMHH
De cara al nuevo año, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos se muestra cautelosamente optimista respecto al acceso a estos medicamentos en nuetro país, pero también reconoce la importancia de estar alerta ante los cambios, tanto nacionales como en la Unión Europea, manteniendo el foco en la nueva estrategia farmacéutica europea y su influencia en el panorama de investigación y desarrollo de medicamentos.
La presidenta de AELMHU declara que, pese a reconocer los avances producidos en los últimos 20 años, “también compartimos la preocupación en torno a los retos actuales, junto con la necesidad de actualizar las normas europeas que regulan los medicamentos huérfanos para seguir trabajando en un entorno incentivador”.
Datos de la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (EFPIA) revelan una tendencia preocupante en la inversión en investigación y desarrollo de nuevos medicamentos en Europa. Mientras EE.UU. y China experimentaron un incremento del 10% en las últimas dos décadas, el mercado europeo presenció una disminución del 41% al 31% en la inversión en I+D de fármacos innovadores. AELMHU destaca la necesidad de abordar esta brecha y actualizar las normas europeas que rigen los medicamentos huérfanos.
"El éxito de la nueva estrategia será devolver a Europa el liderazgo que se ha ido deteriorando en los últimos años"
“El éxito de la nueva estrategia será devolver a Europa el liderazgo que se ha ido deteriorando en los últimos años. Necesitamos que vuelva a ser un entorno atractivo y favorable para la investigación, desarrollo y producción de tratamientos innovadores. Si lo conseguimos será un salto cualitativo para todos y, especialmente, para los pacientes. Sin embargo, nos preocupan aquellas medidas que podrían perjudicar los esfuerzos de I+D, el interés en la innovación y la competitividad del mercado europeo, y resultar en un efecto contrario al perseguido por la reforma", concluye Sánchez Losada.
Asimismo, de cara a este nuevo año, desde AELMHU continuarán reivindicando la ampliación y unificación en todo el territorio nacional del cribado neonatal. Con ello, se espera detectar el mayor número de enfermedades raras de forma temprana. Finalmente realizarán labores pedagógicas y de concienciación acerca de la contribución de los medicamentos huérfanos en la mejora de la calidad de vida de las personas que sufren enfermedades raras, desde una perspectiva clínica, pero también desde una perspectiva social.
El 2024 se enmarca como un momento clave a la espera de la reforma famacéutica, donde se establezcan cambios que en los próximos años permitan evolucionar a estos medicamentos, desarrollando nuevos fármacos innovadores, y nuevas terapias esperanzadoras para los pacientes y sus familias. En definitiva, una revolución terapéutica en la que no podemos quedarnos atrás como país.