La compañía biofarmacéutica Bristol Myers Squibb (BMS) ha organizado este martes una jornada para presentar su nuevo fármaco mavacamten, ya disponible en España. Se trata del primer tratamiento dirigido a modificar el curso de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva.
La miocardiopatía hipertrófica (MCH) es una enfermedad primaria del músculo cardíaco que se caracteriza por la hipertrofia del ventrículo izquierdo en ausencia de otras afecciones cardíacas, sistémicas o metabólicas que expliquen dicha anomalía. Se estima que afecta aproximadamente a 1 de cada 500 adultos en la población general, aunque una proporción significativa de los casos permanece sin diagnóstico. De estos pacientes, el 66% desarrollan la forma obstructiva de la enfermedad (MCHO), en la cual la hipertrofia del tabique interventricular reduce o bloquea el flujo de sangre desde el ventrículo izquierdo hacia la aorta.
Hasta la llegada de terapias dirigidas, el tratamiento de la MCHO se ha basado en fármacos como betabloqueantes, calcioantagonistas y/o disopiramida, los cuales no abordan los mecanismos fisiopatológicos subyacentes y, a menudo, tampoco proporcionan un alivio sintomático suficiente. Como resultado, muchos pacientes han requerido intervenciones invasivas, como la miectomía quirúrgica o la ablación septal con alcohol, procedimientos que, aunque efectivos en manos expertas, están asociados a riesgos inherentes y requieren centros especializados para garantizar resultados óptimos.
Se trata del único fármaco aprobado que cambia el curso de la enfermedad mediante la inhibición específica y reversible de la miosina cardiaca
Por ello, en respuesta a esta importante necesidad, ha llegado a España este nuevo fármaco. En la presentación de este pionero tratamiento, han participado el Dr. Pablo García-Pavia, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro, el Dr. Roberto Barriales, coordinador de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña, y Carlos Borrás Vergel, Business Unit Director Innovative Medicine de BMS España. Este último ha destacado la importancia de la aprobación de la financiación de Camzyos (mavacamten) en el Sistema Nacional de Salud (SNS) desde el 1 de noviembre de este mismo año. “Es un hito importante para BMS porque nuestra inspiración es transformar la vida de las personas. Esto lo hacemos a través de la identificación de necesidades médicas que no están cubiertas e invertimos en investigación en estas áreas”, ha señalado.
"Mavacamten ofrece nuevas esperanzas a los pacientes, ya que permite un tratamiento más específico y eficaz”
En este sentido, Borrás Vergel ha resaltado que desde BMS llevan más de 70 años al lado de los cardiólogos españoles, "acompañándolos en diferentes patologías como es el caso de la miocardiopatía hipertrófica, una enfermedad que afecta a una de cada 500 personas en España y que es independiente al rango de edad". A su vez, ha subrayado durante su intervención que mavacamten “es un medicamento first-in-class"·, lo que significa que “marca un antes y un después” en el tratamiento de una enfermedad específica, siendo el primero en su categoría en actuar sobre un mecanismo biológico particular, abriendo así nuevas puertas en la terapéutica.
Por su parte, el Dr. Pablo García-Pavia se ha referido al avance que supone este medicamento. “Es un punto y aparte en el tratamiento de estos pacientes”. En cuanto a las consecuencias de la miocardiopatía hipertrófica ha explicado que son variadas y pueden afectar significativamente la calidad de vida de los pacientes, incluyendo la fatiga, la dificultad para respirar y las palpitaciones; y pudiendo llegar hasta complicaciones más graves como arritmias, formación de coágulos o incluso la muerte súbita.
“Hasta la fecha no disponíamos de medicamentos específicamente diseñados para intentar corregir el mecanismo molecular subyacente de la enfermedad y, gracias a avances que se están produciendo, el conocimiento de la enfermedad lo está cambiando. El caso de mavacamten ofrece nuevas esperanzas a los pacientes, ya que permite un tratamiento más específico y eficaz”, ha señalado el jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro.
El Dr. Roberto Barriales se ha encargado de analizar más profundamente la molécula. El experto explica que, a diferencia de los tratamientos anteriores, que se enfocaban en controlar los síntomas, mavacamten ataca directamente la raíz del problema. “Este medicamento inhibe la formación excesiva de puentes de actina y miosina, que es lo que causa la hipercontractilidad del corazón característica de esta enfermedad”, apunta.
"Un 38% de los pacientes que recibieron mavacamten lograron una mejora significativa tanto en su capacidad para hacer ejercicio como en su calidad de vida general"
Además, el coordinador de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña ha resaltado los resultados de diferentes ensayos clínicos que han demostrado una mejora de la capacidad física de los pacientes a la hora de realizar ejercicio. ”Un 38% de los pacientes que recibieron mavacamten lograron una mejora significativa tanto en su capacidad para hacer ejercicio como en su calidad de vida general. Esto se midió a través de pruebas de esfuerzo, que evalúan cuánto oxígeno puede utilizar el cuerpo durante el ejercicio”, ha subrayado.
Por último, el Dr. Barriales ha planteado la posibilidad de utilizar mavacamten en etapas más tempranas de la enfermedad. "Yo creo que ese es el futuro”, concluye el experto.