Las enfermedades raras son patologías cuya característica principal y común es la falta de conocimiento y tratamiento, una situación derivada de su baja prevalencia. Actualmente, solo el 5% de las enfermedades raras disponen de un tratamiento. En este contexto, la Comisión Europea ha abordado una revisión en profundidad de la legislación farmacéutica básica, con el objetivo de garantizar el cumplimiento de los objetivos del programa EU4Health. El resultado de dicha revisión fueron dos borradores de iniciativas legislativas, que deberán integrarse en la legislación específica de los Estados Miembros una vez aprobados: una Directiva sobre medicamentos de uso humano y un Reglamento sobre los procedimientos de autorización y control de los medicamentos de uso humano.
Frente a esto, el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno (CEPPyG), de la Fundación General de la Universidad de Alcalá, ha considerado necesario realizar un análisis en profundidad del efecto que estas dos iniciativas legislativas tendrán sobre los medicamentos huérfanos y los pacientes con enfermedades raras. A raíz del primer análisis, el objeto del documento es realizar una serie de propuestas para contribuir a que las iniciativas legislativas de la Comisión Europea refuercen la incentivación y la protección necesarias para garantizar la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos.
“No podemos olvidar que, a día de hoy, solo el 5% de las enfermedades raras disponen de un tratamiento, y que una de las líneas de actuación del programa EU4Health establece que la Unión Europea debe garantizar a los pacientes un acceso rápido a sus medicamentos”, menciona el documento. Tras la revisión de la legislación farmacéutica básica europea, la Comisión Europea trasladó al Parlamento Europeo y al Consejo de la Unión Europea dos propuestas legislativas que determinarán el futuro de las políticas farmacéuticas de los estados miembros: una propuesta de Directiva del Parlamento Europeo y del Consejo, por la que se establece un código de la Unión sobre medicamentos para uso humano, y una propuesta de Reglamento del Parlamento Europeo y del Consejo por el que se establecen procedimientos de la Unión para la autorización y el control de los medicamentos de uso humano.
Ante la idea de centralizar todos los procesos de autorización de comercialización y designación de cualquier fármaco en un solo organismo, los expertos del nuevo informe no consideran que se trate de una medida suficiente
Tras un primer análisis de las propuestas de Reglamento y de Directiva presentadas por la Comisión Europea, el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos realiza una serie de conclusiones y propuestas. Por un lado, ante la idea de centralizar todos los procesos de autorización de comercialización y designación de cualquier fármaco en un solo organismo, los expertos del nuevo informe no consideran que se trate de una medida suficiente para simplificar y agilizar los procedimientos de autorización comercial y designación huérfana, ni de reducir la carga administrativa, ya que podría provocar un efecto embudo en la tramitación de las solicitudes.
Además, la diferenciación entre medicamentos huérfanos y medicamentos huérfanos que responden a una necesidad médica no satisfecha importante no está suficientemente justificada ni definida y podría desincentivar la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos, según indican. La propuesta de Reglamento tampoco permite la acumulación de períodos de exclusividad, lo que puede suponer para la industria farmacéutica una desincentivación en el desarrollo de nuevas indicaciones para un mismo principio activo.
Por otro lado, la posibilidad de presentar una solicitud de autorización de comercialización para un medicamento similar, dos años antes de que finalice el periodo de exclusividad de referencia, podría desproteger a los medicamentos huérfanos. A su vez, los requisitos para obtener una prolongación de la exclusividad de comercialización son excesivamente complejos y de difícil cumplimiento. Tampoco suponen una medida de fomento para los medicamentos huérfanos, puesto que no se establece una diferenciación de estos con respecto al resto de fármacos de uso humano.
Recomiendan considerar el nivel de innovación como un criterio preferente en la valoración de la concesión de una autorización comercial y desarrollar una herramienta para evaluar el nivel de innovación de los nuevos tratamientos
Ante esto, el informe lanza una serie de propuestas, que incluyen establecer un procedimiento diferenciado para los medicamentos huérfanos en aspectos como la solicitud de autorización, la exclusividad comercial y la prolongación de la misma. También proponen conservar el Comité de Medicamentos Huérfanos, tal y como establece el Reglamento 141/2000, reforzar la presencia de las asociaciones de pacientes en los grupos científicos y revisar los criterios de designación huérfana en la propuesta de Reglamento. Es importante que se considere que todos los medicamentos huérfanos cubren una gran necesidad no satisfecha de importancia.
Por otro lado, recomiendan considerar el nivel de innovación como un criterio preferente en la valoración de la concesión de una autorización comercial y desarrollar una herramienta para evaluar el nivel de innovación de los nuevos tratamientos. La adherencia al Reglamento 141/2000 en relación con la solicitud de autorización de comercialización, que establece una abstención de diez años para Estados Miembros respecto a medicamentos similares con la misma indicación terapéutica, es otra de las recomendaciones.
Finalmente, crear nuevos modelos de exclusividad comercial de medicamentos huérfanos para principios activos con múltiples indicaciones y crear un marco regulatorio flexible a nivel europeo que promueva el impulso e incentivos para la innovación en los distintos Estados Miembros también repercutiría en beneficios para los pacientes. Establecer recomendaciones de incentivación fiscal para los Estados Miembros o establecer en el articulado del texto final del Reglamento los incentivos aplicables a los medicamentos huérfanos en el marco de la Unión Europea son otras recomendaciones importantes.