En la Unión Europea existen más de 6.000 enfermedades raras y se estima que alrededor de 30 millones de personas las padecen. Los especialistas son conscientes de la dificultad del tratamiento de las mismas, ya que el número de medicamentos para combatirlas es insuficiente, lo que se traduce en una necesidad médica no satisfecha y en un problema de salud pública.
Europa cuenta desde el año 2000 con un programa de designación de medicamentos huérfanos para alentar a las empresas a la investigación en este tipo de fármacos contra las enfermedades raras. Según la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés), hasta la fecha más de 1.900 medicamentos han sido designados como huérfanos gracias a incentivos específicos para su desarrollo. A finales de 2017, más de 140 de estos medicamentos estaban en el mercado.
De los 94 medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia europea entre 2002 y 2016 con designación de medicamento huérfano vigente, únicamente se comercializaron 49 en España
Los datos de España son menos optimistas que los comunitarios. Según un informe de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), sólo el 52% de este tipo de fármacos autorizados por la EMA están comercializados en España. Este estudio revela que, de los 94 medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia europea entre 2002 y 2016 con designación de medicamento huérfano vigente, únicamente se comercializaron 49 en España.
COMPARATIVA CON OTROS PAÍSES EUROPEOS
De cara al estudio, se han localizado y analizado 16 medicamentos huérfanos no oncológicos no comercializados en España en 2016. De promedio, desde su autorización hasta la obtención del código nacional (CN) transcurrieron 14 meses. De estos 16 medicamentos huérfanos, 12 de ellos (el 75%) son tratamientos para patologías crónicas a largo plazo. En este contexto, considerando 15 de los 16 medicamentos huérfanos analizados, que representan moléculas nuevas, se estima que en total habría como máximo 4.300 pacientes candidatos a recibir alguno de estos tratamientos.
De los 16 medicamentos huérfanos analizados, Reino Unido comercializó 13, Italia 6 y Francia 8 medicamentos huérfanos. Finalmente, se evaluó el impacto económico de la introducción de 13 de estos 16 medicamentos huérfanos, encontrándose que representaría un 0,07% del gasto total sanitario público y un 0,75% del gasto farmacéutico hospitalario en el primer año tras su comercialización.