La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido un comunicado donde recomendaba a la Comisión Europea revocar la autorización de comercialización del fármaco Ocaliva ante los resultados del ensayo clínico 747-302 (Cobalt) en el cual el medicamento no demostró beneficio en la prevención de descompensación muerte o trasplante. Por lo tanto, la EMA ha considerado que los beneficios del tratamiento no superan a los riesgos.
Ante esta revocación, la Asociación Española para el Estudio del Hígado (AEEH) junto a la Asociación para la lucha contra las enfermedades biliares inflamatorias (ALBI) y la Federación Nacional de Enfermos y Trasplantados Hepáticos (FNETH) emitimos un comunicado para tranquilizar a la población general y los ciudadanos que viven con colangitis biliar primaria sobre la seguridad y eficacia del tratamiento en segunda o tercera línea de ácido obeticólico.
Según la AEEH, el ensayo clínico tiene dos limitaciones relevantes. En primer lugar, incluyó pacientes con enfermedad hepática avanzada en quienes el tratamiento actualmente está contraindicado. En segunda instancia, un elevado porcentaje de pacientes decidieron salir del estudio e iniciar tratamiento de segunda línea con fibrato o ácido obeticólico (OCA). Como consecuencia, los resultados del estudio no pueden interpretarse adecuadamente.
La recomendación de la EMA tiene que ser ratificada por la Comisión Europea y, hasta entonces, la AEEH sugiere mantener el tratamiento
Los estudios de vida han demostrado un descenso de la fosfatasa alcalina y de la rigidez hepática, y una disminución de la probabilidad de desarrollar eventos hepáticos en pacientes con respuesta a Ocaliva. Asimismo, se ha observado que los principales factores asociados con un mayor riesgo de desarrollar eventos hepáticos durante el tratamiento con Ocaliva son la presencia de hipertensión portal clínicamente significativa y una bilirrubina superior a 1,4 mg/dL.
Eso revela que, realmente, el tratamiento con OCA es seguro en pacientes compensados sin evidencia de hipertensión portal clínicamente significativa, o historia de descompensación previa y con función hepática normal.
La recomendación de la EMA tiene que ser ratificada por la Comisión Europea y hasta entonces, la AEEH sugiere mantener el tratamiento con OCA, e informar y tranquilizar a las pacientes, revisar que los pacientes en tratamiento no tengan ningún factor de riesgo para desarrollar complicaciones relacionadas con el tratamiento, y mantener el tratamiento hasta que se alcance una decisión final por parte de la CE.
La EMA deja abierta la posibilidad a que la compañía farmacéutica pueda mantener el tratamiento a través de programas de uso compasivo a los pacientes que necesiten mantener el tratamiento con Ocaliva.