“El porcentaje de las personas que se benefician de las terapias CAR-T es mucho menor de lo que se imagina la sociedad”. Así se manifiesta Felipe Prósper, de la Clínica Universidad de Navarra en un vídeo transmitido por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH). El experto es contundente: “A nivel mundial este tratamiento apenas llega al 1% de la población que lo necesitaría”.
Las terapias CAR-T, que involucran al sistema inmunitario para educar a las células T que enfrenten a los tejidos cancerosos, han supuesto una revolución del tratamiento de los pacientes con cánceres hematológicos como la leucemia o el linfoma. En solo cuatro años, cuando aterrizaron los primeros tratamientos en España a través de los ocho únicos hospitales que entonces tenían permiso para administrarlas, se han observado resultados “impresionantes”, como expuso hace un año el Dr. José Antonio Pérez, jefe de Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla a ConSalud.es.
“La terapia CAR-T proporciona una posibilidad de remisión completa entorno al 35%-40%"
Los pacientes han vivido en los últimos años un incremento de su supervivencia. En linfoma, la respuesta completa duradera a los tratamientos anteriores estaba por debajo del 10%, como explicó a este medio la Dra. Gloria Iacoboni, hematóloga del Hospital Vall d’Hebron (Barcelona) e integrante de la Unidad CAR-T. “La terapia CAR-T proporciona una posibilidad de remisión completa entorno al 35%-40%, aproximadamente, con la posibilidad de que un porcentaje de pacientes estén potencialmente curado”.
De hecho, concretamente en linfoma difuso de células B la inmunoterapia con células CAR-T ha demostrado ser más eficaz que el trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos en pacientes refractarios al tratamiento de 1ª línea o que recaen precozmente. Precisamente en este tipo de cáncer los expertos han demostrado que la terapia CAR-T es la mejor opción como tratamiento de segunda línea.
Sin embargo, el uso de estos tratamientos se enfrenta a una serie de retos. Como indica Felipe Prósper, actualmente el desafío es conseguir que sean “más accesibles, democráticos y útiles para otras enfermedades”.
RETRASOS DE ACCESOS QUE NO LLEGAN
El alto gasto de producción de una terapia CAR-T lleva a precios de salida muy elevados que no todas las personas, ni los estados, se pueden permitir. Europa y América del Norte son las principales regiones donde se administran estas terapias, que no llegan al 99% de los pacientes que en el mundo las precisan, incluido en países europeos.
Los pacientes "se enfrenta a riesgo inminente de muerte"
España es paradigmática en cuanto a las dificultades de acceso de estas terapias en Europa. Los retrasos de la autorización de los fármacos innovadores oncológicos superan los 517 días, y poco más del 60% de lo aprobado en Europa está disponible en el país. Una situación que tiene una consecuencia directa en los pacientes, “se enfrentan a riesgo inminente de muerte”, como indicó Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (GEPAC), en una carta dirigida a la ministra de Sanidad, Mónica García.
CON SOLUCIONES PARA OTRAS ENFERMEDADES
Mientras se intentan mejorar los accesos a este tratamiento a nivel mundial, la investigación continúa con el objetivo de que las terapias CAR-T lleguen más allá de un tratamiento hemato-oncológico. Actualmente existen distintos estudios que avanzan en este campo, ejemplo de ello es la incorporación de terapias CAR-T a neoplasias como la de mama.
Tal y como explicó a este diario la Dra. Laura Angelats, oncóloga del Hospital Clínic de Barcelona, el centro hospitalario está trabajando para desarrollar esta técnica en el tumor de seno HER2-positivo. Aunque los estudios todavía son iniciales, será este año 2024 cuando comiencen el ensayo clínico para valorar la seguridad de los pacientes, si se demuestra su seguridad y efectividad, esta terapia valdría para otros tumores que también expresa HER2 como el cáncer de estómago.
“Si conseguimos enfrentar estos retos, estaremos cambiando la vida de muchas personas”
Además de en el cáncer, estas terapias se están utilizando en enfermedades autoinmunes. En el caso concreto del lupus eritematoso sistémico las terapias CAR-T está mostrando resultados en estudios “muy prometedores”, lo que ha ampliado la investigación a otras enfermedades como la esclerodermia o la miastenia gravis. Es cierto, como recuerda Prósper, que “todavía no existen tratamiento que hayan demostrado su eficacia”. Con todo, se prevé que suponga un impacto esencial en el tratamiento de estos pacientes.
Acceso y ampliación de sus aplicaciones, esos son los desafíos principales de esta terapia que está revolucionando el abordaje antitumoral. “Si conseguimos enfrentar estos retos estaremos cambiando la vida de muchas personas”, sentencia en el vídeo Prósper.