La compañía farmacéutica enfocada en enfermedades raras, Advanz Pharma Holdco ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha revocado de la autorización condicional de comercialización (CMA, por sus siglas en inglés) de 'Ocaliva' (ácido obeticólico) en Europa para el tratamiento de segunda línea de pacientes con la enfermedad rara colangitis biliar primaria (CBP).
La decisión de la CE se basa en una recomendación de junio de 2024 del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) para revocar la CMA de 'Ocaliva' en toda Europa, tras un procedimiento del Artículo 20 no relacionado con la farmacovigilancia para reevaluar el perfil de beneficio-riesgo del medicamento en la CBP.
La recomendación del CHMP es el resultado de una remisión al artículo 20 iniciada por la EMA en octubre de 2023 para reevaluar la relación riesgo-beneficio de 'Ocaliva' en CBP. La autorización condicional de comercialización de 'Ocaliva' para Europa se concedió en 2016 con el requisito de demostrar una mejora en los resultados clínicos a través de estudios clínicos adicionales, específicamente, estudios aleatorizados controlados con placebo en una población de pacientes en etapa avanzada.
"No estamos de acuerdo con la decisión de la CE, que deja a miles de pacientes con un mayor riesgo de progresión de la enfermedad"
Desde Advanz Pharma señalan que "no estamos de acuerdo con la decisión de la CE, que deja a miles de pacientes con CBP que responden bien a 'Ocaliva' con un mayor riesgo de progresión de la enfermedad con opciones de tratamiento limitadas". Actualmente, la empresa está considerando todas las opciones para ayudar a garantizar el acceso continuado a 'Ocaliva'.
"Estamos totalmente en desacuerdo con la decisión de la Comisión Europea de retirar la autorización de comercialización condicional de 'Ocaliva', el único agonista de FXR para pacientes con CBP y hasta ahora la única opción de tratamiento de segunda línea aprobada y disponible en Europa", declara el director ejecutivo de ADVANZ PHARMA, Steffen Wagner.
La empresa sostiene que la recomendación del CHMP "no consideró adecuadamente la totalidad de los datos disponibles que respaldan la eficacia y seguridad de 'Ocaliva' en la CBP". En cambio, aseguran que esta se basó en gran medida en un análisis basado en un único ensayo controlado con placebo aleatorizado, el Estudio 747-302 (COBALT), que tenía múltiples limitaciones, incluido el hecho de que los pacientes del grupo placebo, como era de esperar, eligieron cambiar a una terapia disponible comercialmente, pero que se exigió que se los analizara como pacientes tratados con placebo según la metodología de intención de tratar.
"La retirada de 'Ocaliva' podría tener un impacto profundamente negativo en las vidas de los miles de pacientes con CBP en toda Europa que se han beneficiado de este importante tratamiento durante muchos años. La decisión los pone en mayor riesgo de progresión de la enfermedad, incluido daño hepático grave, la necesidad de un trasplante de hígado o muerte", añade.
"La retirada de 'Ocaliva' podría tener un impacto profundamente negativo en las vidas de los miles de pacientes con CBP en toda Europa"
La comunidad de pacientes, los principales expertos, los médicos y las sociedades científicas de hepatología y gastroenterología han planteado su preocupación a la CE de que la eliminación de 'Ocaliva' dejará a los pacientes sin una opción de tratamiento importante para esta enfermedad hepática rara potencialmente mortal. Asimismo, advierten que "todas las principales sociedades científicas recomiendan 'Ocaliva' como una opción de tratamiento de segunda línea en sus guías clínicas".
La EMA ha hecho referencia a la capacidad de Advanz Pharma de continuar suministrando 'Ocaliva' en la Unión Europea en un acceso para uso compasivo o en un programa de pacientes designados para los pacientes actuales, según las leyes y regulaciones locales. Advanz Pharma se compromete a apoyar a los pacientes y garantizará la disponibilidad de suministro según las disposiciones aprobadas por la autoridad competente nacional.