La Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios (CIPM) ha aprobado la financiación de lupastercept, comercializada como Reblozyl de Bristol Myers Squibb (BMS) y Acceleron para las indicaciones del tratamiento de pacientes adutos con anemia dependiente de transfusiones debida a síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo e intermedio y los pacientes adultos de la anemia asociada a beta talasemia (β-talasemia) dependiente de transfusiones.
Luspatercept es el primer y único agente de maduración eritroide aprobado en la Unión Europea. De hecho, representa una nueva clase de terapia para los pacientes candidatos, caracterizados por una anemia muy grave que hace que precisen de trasfusiones de sangre cada cierto tiempo para evitar los efectos de la pérdida de glóbulos rojos sanos que pueden ir más allá del cansancio y la debilidad. “Con esta opción los pacientes tendrán la oportunidad de dejar de transfundirse y, lo que es más importante, mantener una cifra de hemoglobina estable a lo largo del tiempo que les permita realizar una vida más normal, mejor”, indica el Dr. David Valcárcel, vicepresidente del Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos y director de la Unidad de Trasplante y Terapia Celular del Servicio de Hematología en el Hospital Vall d'Hebron de Barcelona.
Dr. Valcárcel: “La introducción de Luspatercept en el arsenal terapéutico de los pacientes con SMD con sideroblastos en anillo ofrece una alternativa donde antes no teníamos nada"
El CIPM ha aprobado la financiacción de este tratamiento en los pacientes con anemia debida a SMD con sideroblastos en anillo, que obtuvieron una respuesta insatisfactoria o no son candidatos a los tratamientos basados en la eritropoyetina. Los síndromes mielodisplásicos son un grupo de neoplasias hematológicas caracterizadas por una producción ineficaz de glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas, lo que puede provocar anemia e infecciones frecuentes y/o graves, también puede evolucionar a una leucemia mieloide aguda (LMA).
Estos pacientes suelen necesitar trasfusiones periódicas, lo que se relaciona con infecciones o sobrecarga de hierro entre otras reacciones. “La introducción de Luspatercept en el arsenal terapéutico de los pacientes con SMD con sideroblastos en anillo que han perdido la respuesta a eritropoyetina o que tienen muy baja probabilidad de responder a este tratamiento, ofrece una alternativa donde antes no teníamos nada, y el paciente no tenía más remedio que depender de las transfusiones de hematíes”, explica el doctor.
En cuanto a la beta talasemia, la otra indicación aprobada, el tratamiento también evita la realización de trasfusiones que pueden provocar graves daños en distintos órganos de estos pacientes. La beta talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario causado por un defecto genético en la hemoglobina. La enfermedad está asociada a una eritropoyesis ineficaz, que da lugar a la producción de menos glóbulos rojos y menos sanos, lo que a menudo conduce a una anemia grave, así como a otros problemas de salud.
Dra. Díez Campelo: “Las transfusiones no sólo no mejoran la calidad de vida, sino que además empeoran la supervivencia a largo plazo"
Las opciones de tratamiento para la anemia asociada a la beta talasemia son limitadas, y consisten principalmente en transfusiones frecuentes de glóbulos rojos. “Las transfusiones no sólo no mejoran la calidad de vida, sino que además empeoran la supervivencia a largo plazo, por lo que siempre que podamos evitarlas o disminuirlas es una muy buena noticia, y más aún si el tratamiento no produce efectos adversos graves en el enfermo”, señala la Dra. María Díez Campelo, Presidenta del Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos y hematóloga del Hospital Clínico de Salamanca.
MEJORA LA PRODUCCIÓN DE GLÓBULOS ROJOS
Los ensayos de fase 3 de este tratamiento demostró una mejora estadísticamente significativa de la anemia, ya que el 37,9% de los pacientes tratados con este fármaco lograron la independencia de las transfusiones de concentrados de hematíes durante al menos ocho semanas durante las primeras 24 semanas del ensayo, en comparación con el 13,2% de los pacientes tratados con placebo, según el estudio MEDALIST.
Reyes Calzada: "Este tratamiento, mejora la capacidad del cuerpo para producir glóbulos rojos y, de esta forma aumentar el nivel de hemoglobina en sangre, lo que reforzará la supervivencia a largo plazo"
Por su parte, el estudio BELIEVE mostró una reducción estadísticamente significativa en la carga de transfusiones durante las semanas 13 a 24 de tratamiento (21,4% de luspatercept frente a 4,5% de placebo), cumpliendo el criterio de valoración principal del estudio (reducción de al menos un 33% con respecto a la carga transfusional basal). El Dr. Valcárcel considera que un aspecto adicional de gran importancia acerca de luspatercept es que además de ser eficaz, “tiene un perfil de seguridad muy bueno y una posología relativamente cómoda al ser una inyección subcutánea cada 3 semanas”.
Reyes Calzada, Disease Area Head de Hematología en BMS comenta que “poder poner a disposición de los pacientes el primer y único agente de maduración eritroide aprobado en la Unión Europea refuerza el compromiso de la compañía con la hematología y con los pacientes que padecen este tipo de patologías. Este tratamiento, mejora la capacidad del cuerpo para producir glóbulos rojos y, de esta forma aumentar el nivel de hemoglobina en sangre, lo que reforzará la supervivencia a largo plazo y calidad de vida en los pacientes.”