La Comisión Europea ha pedido al Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) que revise su dictamen de enero sobre la renovación de la autorización de comercialización de 'Translarna'. El CHMP estudiará ahora la petición de la Comisión, incluidos los datos adicionales del mundo real que se le han comunicado durante el proceso de toma de decisiones.
Además, como parte de esta revisión, la EMA tendrá en cuenta el impacto de la sentencia de apelación del Tribunal de Justicia de la Unión Europea en el asunto C-291/22 P. La EMA realizará nuevas comunicaciones el 31 de mayo de 2024 como parte de los aspectos destacados del CHMP.
En enero, el CHMP de la EMA confirmó su recomendación inicial de no renovar la autorización condicional de comercialización de 'Translarna' (ataluren). Este medicamento se utiliza para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne cuya enfermedad es causada por un tipo de defecto genético llamado "mutación sin sentido" en el gen de la distrofina y que son capaces de caminar.
El CHMP de la EMA confirmó su recomendación inicial de no renovar la autorización condicional de comercialización de 'Translarna'
La recomendación inicial siguió a la reevaluación completa de los beneficios y riesgos de 'Translarna' durante la renovación de su autorización de comercialización, que concluyó que su eficacia no había sido confirmada.
Como parte del reexamen solicitado por la empresa que comercializa 'Translarna', el CHMP volvió a evaluar los datos de un estudio realizado después de la autorización como obligación específica (estudio 041) y los resultados de un estudio comparativo de dos registros de pacientes.
El CHMP concluyó que los resultados del estudio 041 no demostraban que el medicamento fuera eficaz en pacientes con un deterioro progresivo de su capacidad para caminar, que se esperaba que obtuvieran un mayor beneficio del tratamiento con 'Translarna' en comparación con otros pacientes incluidos en el estudio.
En estos pacientes, la distancia que podían caminar en seis minutos tras 18 meses de tratamiento disminuyó unos 82 metros en el grupo de 'Translarna' frente a 90 metros en el grupo placebo (un tratamiento ficticio); sin embargo, esta diferencia no fue estadísticamente significativa, lo que significa que puede deberse al azar.
Además, el comité observó que el mecanismo de acción de 'Translarna' no fue confirmado en estudios adicionales, que mostraron solo un efecto muy pequeño de Translarna sobre la producción de la proteína distrofina.
DATOS DEL REGISTRO DE PACIENTES
Una parte importante de la reexaminación del CHMP fue la evaluación de los datos de un estudio comparando los resultados de salud de pacientes de dos registros. En el estudio, los pacientes del registro 'STRIDE' fueron tratados con 'Translarna' durante una media de 5,5 años entre 2015 y 2022, mientras que los pacientes del registro CINRG DNHS no fueron tratados con Translarna y fueron seguidos entre 2006 y 2016.
Los resultados indicaron que los pacientes del registro 'STRIDE' perdieron la capacidad de caminar unos 3,5 años más tarde que los del registro CINRG DNHS; sin embargo, debido a varios problemas e incertidumbres relacionados con los datos de estos registros, el CHMP no pudo concluir que la diferencia observada entre los dos registros se debiera a un efecto del fármaco.
Una incertidumbre importante está relacionada con el hecho de que el registro 'STRIDE' se creó más recientemente que el registro 'CINRG DNHS'. Esto significa que los pacientes incluidos en 'STRIDE' pudieron beneficiarse de avances más recientes en tratamientos no farmacológicos, por ejemplo fisioterapia, que les habrían proporcionado beneficios adicionales.
Los resultados indicaron que los pacientes del registro 'STRIDE' perdieron la capacidad de caminar unos 3,5 años más tarde que los del registro CINRG DNHS
También había dudas sobre cómo se habían tenido en cuenta en el análisis las diferencias en el uso de corticoides, la principal norma de tratamiento para estos pacientes. Además, el comité observó que las poblaciones de pacientes en los dos registros eran diferentes en términos de las mutaciones genéticas causantes de la distrofia muscular de Duchenne, lo que podría haber sesgado los resultados a favor de los tratados con 'Translarna'. Debido a todas estas limitaciones, el CHMP no pudo extraer conclusiones sobre los beneficios de 'Translarna' a partir de los datos del registro.
Durante el reexamen, el CHMP consultó a un grupo de expertos en neurología, así como a representantes de los pacientes; también tuvo en cuenta varias contribuciones recibidas de familias, médicos individuales, pacientes y organizaciones de profesionales sanitarios.
El CHMP tuvo en cuenta todos los datos disponibles y las opiniones de expertos, pacientes y terceros para tomar su decisión final. El comité también reconoció la gran necesidad médica no cubierta de un tratamiento eficaz para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Sin embargo, basándose en toda la evidencia acumulada desde la autorización del medicamento, el comité concluyó que la eficacia de 'Translarna' no ha sido confirmada en pacientes con distrofia muscular de Duchenne causada por una mutación sin sentido, incluyendo aquellos que se esperaba que tuvieran una mejor respuesta al tratamiento.
El CHMP consideró que los datos ahora disponibles sobre el medicamento son completos y concluyó que el balance beneficio-riesgo de 'Translarna' es negativo. Por tanto, el comité recomendó no renovar la autorización de comercialización del medicamento en la UE.