El tratamiento mundial para la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (ECJ), desarrollado por científicos de la Unidad de Priones del Consejo de Investigación Médica (MRC) en la UCL del Reino Unido, ha mostrado resultados iniciales "muy alentadores" después de su uso en seis pacientes.
Se trata de una enfermedad rara pero devastadora que causa daño cerebral y para la cual actualmente no existe un tratamiento autorizado. La mayoría de los pacientes lamentablemente mueren a los pocos meses del diagnóstico.
"Ha sido un gran desafío alcanzar este hito y todavía tenemos un largo camino por recorrer, pero hemos aprendido mucho y estos resultados ahora justifican el desarrollo de un ensayo clínico formal en un mayor número de pacientes"
Ante esto, los investigadores han desarrollado un anticuerpo monoclonal, llamado PRN100, que administraron a seis pacientes de UCLH con ECJ entre octubre de 2018 y julio de 2019. Los resultados, publicados en 'Lancet Neurology', muestran que el tratamiento es seguro y puede acceder al cerebro. En tres pacientes, la progresión de la enfermedad pareció estabilizarse cuando los niveles de dosificación estaban dentro del rango objetivo.
Dado el pequeño número de pacientes tratados, los investigadores dicen que los hallazgos deben considerarse preliminares y que se necesitan más estudios para sacar conclusiones más completas. Ninguno de los seis pacientes experimentó efectos secundarios mientras recibía el tratamiento, pero lamentablemente todos fallecieron como resultado de su condición.
"Ha sido un gran desafío alcanzar este hito y todavía tenemos un largo camino por recorrer, pero hemos aprendido mucho y estos resultados ahora justifican el desarrollo de un ensayo clínico formal en un mayor número de pacientes", han dicho los investigadores.