La Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) ha solicitado que se apruebe en España la financiación del medicamento 'Kaftrio', que podría beneficiar a más del 75% de los pacientes, ya que paraliza el deterioro que produce la enfermedad y mejora "de forma muy considerable" su calidad de vida.
"Pedimos un esfuerzo a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para que agilice el proceso de elaboración del Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT), así como a la Dirección General de Farmacia y al Ministerio de Sanidad, para que agilicen las negociaciones y se pueda llegar cuanto antes a un acuerdo de financiación de este medicamento", ha reclamado la federación en un comunicado.
'Kaftrio' es el primer medicamento que está dirigido a un mayor número de personas y presenta unos resultados muy buenos
Asimismo, han instado a Vertex Pharmaceuticals, el laboratorio que comercializa el fármaco, a realizar "un especial esfuerzo" para que al fijar sus precios tengan en cuenta "la situación actual de pandemia y la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud (SNS)".
'Kaftrio' (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) es un tratamiento modulador de la proteína CFTR que fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) en junio de 2020, y autorizado por la Comisión Europea para su comercialización en agosto de 2020.
En ese momento, estaba indicado únicamente para personas con fibrosis quística de 12 años en adelante con una mutación F508del y una mutación de función mínima (MF) o dos mutaciones F508del en el gen CFTR. Sin embargo, recientemente, en marzo de 2021, la EMA ha emitido una opinión positiva para ampliar la indicación del medicamento a personas con fibrosis quística de 12 años en adelante con al menos una copia de la mutación F508del, independientemente de cuál sea su otra mutación.
Con esta nueva indicación, Europa se equipara a lo aprobado por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) y amplía el acceso de 'Kaftrio' a miles de personas más, al tratarse de la mutación más común de la fibrosis quística. En España, concretamente, según el 'Registro español de Fibrosis Quística' elaborado por la Sociedad Española de FQ, más del 75 por ciento de las personas con fibrosis quística tienen al menos una mutación F508del y, por tanto, serían susceptibles de recibir este tratamiento, tal y como reiteran desde la federación.
La FEFQ solicita que España "siga el ejemplo de otros países europeos"
"La urgencia y agilidad con la que la EMA ha realizado todo el proceso de evaluación y aprobación de este medicamento, así como de su nueva indicación, denotan el esfuerzo realizado, tanto por la Agencia como por CF Europe, para que las personas con fibrosis quística de toda Europa puedan tener un acceso rápido a este innovador tratamiento en un momento especialmente sensible para ellas debido a la pandemia de COVID-19", aseguran desde la federación.
Por ello, este organismo solicita que España "siga el ejemplo de otros países europeos" en los que ya está disponible el medicamento 'Kaftrio' para todas aquellas personas que lo necesitan, como es el caso de Reino Unido, Irlanda, Dinamarca, Finlandia, Suiza, Luxemburgo, Eslovenia, o que cuentan con una evaluación positiva pendiente de aprobación para su comercialización, como ocurre en Alemania, Francia y Portugal.
En este sentido, el presidente de la Federación Española de FQ, Juan Da Silva, reclama una mayor comprensión hacia la situación de las personas con FQ. "Europa y España han demostrado que es posible reducir los tiempos burocráticos y agilizar los procedimientos de negociación en este año de pandemia, donde estamos viendo un acceso récord a vacunas frente a la COVID-19. Nos preocupa que la salud del 75 por ciento de las personas con FQ en España se siga deteriorando cuando existe un tratamiento aprobado por la EMA que podría evitarlo", ha reiterado.
En España, ha proseguido, hay experiencia con medicamentos como 'Kalydeco', 'Orkambi' y 'Symkevi' en el que los resultados han sido "muy buenos", pero que están "dirigidos a un grupo reducido de personas y se han tardado años en financiar".
En España hay más de 2500 personas con FQ
En cambio, "'Kaftrio' es el primero que está dirigido a un mayor número de personas y presenta unos resultados muy buenos, incluso mejores que los comentados anteriormente", ha informado. Según ha añadido, "su acceso puede cambiar radicalmente la vida de las personas con FQ, al aliviar los síntomas de su enfermedad, mejorar su estado nutricional y reducir el número de infecciones pulmonares agudas, lo que se traduce en menos hospitalizaciones e incluso puede evitar la inserción en lista de espera para un trasplante bipulmonar, un aspecto especialmente prioritario en esta época en la que la presión hospitalaria es tan elevada", ha expresado Da Silva.
"Esto, sumado al riesgo que tienen las personas con FQ frente a una posible infección por COVID-19, y viendo que actualmente no están priorizadas en la estrategia de vacunación, nos supone una gran inquietud", ha advertido.
Así, Da Silva ha recordado que hay más de 2500 personas con FQ en España y que "el año pasado el Congreso de los Diputados emitió una Declaración Institucional en apoyo a todas ellas en la que la Cámara se comprometía, entre otras cosas, a facilitar el acceso al mejor tratamiento disponible".
"Pedimos al Gobierno y al Ministerio de Sanidad que las palabras se transformen en hechos, agilizando al máximo la negociación con el laboratorio para que el acceso a 'Kaftrio' no se demore y vacunando de forma prioritaria al colectivo de fibrosis quística, tal y como se está realizando en Cataluña desde la semana pasada", ha urgido el presidente de la federación.