La Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (Efpia), de la que forma parte Farmaindustria, ha presentado ante la Comisión Europea su respuesta a la consulta pública abierta en el marco de la confección de la futura Estrategia Farmacéutica Europea, donde pide que los incentivos regulatorios y económicos introducidos en los reglamentos sobre medicamentos para enfermedades raras o poco frecuentes y para niños se mantengan.
"Ambos reglamentos han supuesto un gran éxito, mejorando la atención de muchas patologías y apoyando la creación de numerosas pymes en Europa. Estos incentivos han funcionado y deberían permanecer", señalan.
La Epfia pide que los incentivos regulatorios y económicos introducidos en los reglamentos sobre medicamentos para enfermedades raras o poco frecuentes y para niños se mantengan
Los reglamentoseuropeos sobre medicamentos para enfermedades raras o poco frecuentes y para niños -que se adoptaron en 2000 y 2006, respectivamente- fueron diseñados para mejorar las opciones de tratamiento disponibles para 30 millones de pacientes europeos con alguna de las más de 7.000 enfermedades raras identificadas, así como para 100 millones de niños europeos afectados por enfermedades pediátricas.
La evaluación de sendos reglamentos en los últimos años ha demostrado que han estimulado la investigación y el desarrollo de nuevostratamientos. Así, desde el año 2000 el número de medicamentos huérfanos desarrollados por la industria farmacéutica se ha multiplicado por 23, pasando de los apenas 8 fármacos conocidos hasta entonces a 184 nuevas esperanzas para muchos de estos pacientes.
Entre 2006 y 2016, el número de ensayos clínicos para enfermedades raras en Europa creció un 88%, y en 2019 uno de cada cuatro nuevos medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) fue para terapias con designación de huérfano.
INNOVACIÓN BIOFARMACÉUTICA
Además del argumentario principal en defensa del actual marco de incentivos, la Efpia ha presentado un informe realizado por la consultora estratégica Dolon sobre cómo el actual modelo de innovación biofarmacéutica puede ayudar a identificar problemas y encontrar posibles soluciones en casos extremadamente raros e infantiles.
Este organismo insta a fomentar un ecosistema innovador en ambos campos terapéuticos que aborde las barreras científicas, reglamentarias y económicas en materias de I+D y acceso
Asimismo, ha elaborado un análisis, realizado en colaboración con la británica Oficina de Economía de la Salud (OHE), sobre cinco casos ilustrativos de terapias que han llegado para cambiar la vida de muchas personas, como es el caso del mieloma múltiple o la hemofilia A y B.
La directora general de la Efpia, Nathalie Moll, recuerda que "la ciencia, la economía y el marco normativo europeo son un todo que condicionan las decisiones de inversión. Por ello, estas tres dimensiones deben abordarse de forma conjunta para que la innovación biomédica prospere en enfermedades extremadamente raras y pediátricas. En los últimos meses hemos visto el poder de la ciencia y la innovación para abordar los desafíos en salud, como ha demostrado la lucha contra la Covid-19.
Por lo tanto, debemos fomentar un ecosistema innovador en ambos campos terapéuticos que aborde las barreras científicas, reglamentarias y económicas en materias de I+D y acceso. Nuestra esperanza es que el informe y los estudios que hemos publicado supongan una contribución tangible a la creación de dicho ecosistema".