La terapia inmunocelular CAR-T se erige como uno de los grandes agentes transformadores en la actualidad en el abordaje de enfermedades onco-hematológicas graves como la leucemia linfoblástica aguda (LLA) o el linfoma difuso de células B grandes.
Los denominados como medicamentos CAR-T están basados en la modificación genética de los linfocitos (células responsables de regular la respuesta inmunitaria del organismo), con el objetivo de que estas sean capaces de reconocer como extrañas las células cancerosas y poder destruirlas.
Estamos ante un tratamiento en que las unidades morfológicas del sistema inmunitario conocidas como células T, se modifican en laboratorio para que ataquen a las cancerosas. Para ello, los especialistas añaden el receptor de antígeno quimérico (CAR, por sus siglas en inglés chimeric antigen receptor) con el propósito de que las citadas células T se adhieran a las malignas y las destruyan.
La Agencia Europea del Medicamento autorizó en 2018 los dos primeros medicamentos CAR-T para el tratamiento de determinadas neoplasias hematológicas en pacientes que no responden al tratamiento farmacológico disponible o cuando el cáncer reaparece después de dos o más tratamientos.
Un año después de su administración, alrededor del 40-50% de los pacientes permanecen sin enfermedad detectable con las pruebas habituales realizadas en el seguimiento médico
Sobre este tratamiento hay que señalar que no tiene un efecto curativo en todos los pacientes a los que se administra. Las estimaciones indican que, un año después de su administración, alrededor del 40-50% de los pacientes permanecen sin enfermedad detectable con las pruebas habituales realizadas en el seguimiento médico.
Por el momento, su producción es limitada y deben ser administrados en ámbitos sumamente especializados por lo que su coste es muy elevado.
TERAPIAS CAR-T EN LA COMUNIDAD DE MADRID
Desde el pasado año la Comunidad de Madrid cuenta con la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas. En esta participan de forma transversal todas las direcciones de la Consejería de Sanidad. El objetivo de esta estrategia se focaliza en la optimización del uso de las terapias avanzadas de forma que se pueda garantizar el acceso a esta nueva clase de medicamentos por parte de todos aquellos pacientes que lo necesiten.
Actualmente en la región se administran terapias avanzadas con medicamentos CAR-T para el tratamiento de cáncer. En poco tiempo se utilizarán para el tratamiento de lesionados medulares con el fármaco NC1 que ha sido desarrollado en el Hospital Puerta de Hierro-Majadahonda.
En marzo de 2019 el Ministerio de Sanidad designó únicamente a los hospitales Gregorio Marañón (para paciente adultos) y Niño Jesús (para pacientes pediátricos), como centros para la administración y seguimiento de los dos primeros medicamentos comercializados pertenecientes a Terapias CAR-T.
Además del Gregorio Marañón, Niño Jesús, La Paz y 12 de Octubre, la Comunidad de Madrid cuenta con otros cinco hospitales con capacidad y experiencia para tratar a pacientes con estas nuevas terapias
El Hospital La Paz fue designado, de forma transitoria, como hospital adicional. Y previamente a estas designaciones, el Hospital 12 de Octubre era centro acreditado por el Ministerio para la administración de CAR-T en el Sistema Nacional de Salud.
Además del Gregorio Marañón, Niño Jesús, La Paz y 12 de Octubre, la Comunidad de Madrid cuenta con otros cinco hospitales con capacidad y experiencia para tratar a pacientes con estas nuevas terapias: el Hospital de La Princesa, el Hospital Ramón y Cajal, el Hospital Fundación Jiménez Díaz, el Hospital Clínico San Carlos y el Hospital Puerta de Hierro.
PRIMEROS PACIENTES DADOS DE ALTA
El pasado mes de diciembre el Hospital Universitario La Paz, a través de su Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica, informaba de que había dado al alta del primer paciente pediátrico tratado en la Comunidad de Madrid con células CAR-T, después de que los análisis efectuados confirmasen que la Leucemia Linfoblástica Aguda tipo B (LLA-B) que padecía el paciente se encontraba en fase de remisión completa.
En el caso del paciente, se trata de un varón de 11 años de edad con diagnóstico de LLA-B. Habían fracasado tres intentos con tratamientos previos y el pasado 23 de octubre recibió la terapia fabricada a partir de sus propios linfocitos.
Transcurrido un mes de tratamiento y realizadas las determinaciones analíticas oportunas, el paciente se encuentra en remisión completa de su enfermedad. Hecho que significa que los signos y síntomas de cáncer han desaparecido y presenta normalidad en sus parámetros hematológicos.
Habían fracasado tres intentos con tratamientos previos y el pasado 23 de octubre recibió la terapia fabricada a partir de sus propios linfocitos
Desde La Paz destacan además que la tolerancia al medicamento ha sido excelente y que no se han producido efectos adversos relevantes. Actualmente se trata del segundo paciente que está recibiendo el mismo tratamiento de terapia CAR-T.
AYUDAS A LA INVESTIGACIÓN EN TERAPIAS AVANZADAS
Las estrategias de inmunoterapia se han posicionado como uno de los cambios más importantes en la lucha contra el cáncer en los últimos años, ampliando el espectro de tratamientos disponibles.
En relación a estas estrategias hay que destacar que aúnan resultados satisfactorios con un nivel de toxicidad aceptable respecto a las quimioterapias convencionales.
En este contexto el Hospital Universitario La Paz se ha implicado de forma activa en el desarrollo de las terapias CAR-T, a través del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer Infantil de la Unidad de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular, liderado por el doctor Antonio Pérez Martínez, y la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas.
Este grupo ha desarrollado un CAR-T que puede ser fabricado en el propio hospital (CAR-T académico), denominado CAR45RA-NKG2D, que está dirigido a leucemias no B y a tumores sólidos, con potentes resultados preclínicos.
Una de sus ventajas, frente al resto de Terapias CAR-T actuales, es que no se fabrica a partir de las células del propio paciente, por lo que su disponibilidad es inmediata. La investigación realizada para desarrollar este nuevo medicamento ha obtenido diversos reconocimientos y ha sido publicada en revistas científicas de alto impacto. Asimismo, se está finalizando la creación de una sala blanca en el hospital que permita producir el medicamento.