El Hospital Universitario La Paz, a través de su Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica, ha informado de que recientemente ha procedido al alta del primer paciente pediátrico tratado en la Comunidad de Madrid con células CAR-T, después de que los análisis efectuados confirmasen que la Leucemia Linfoblástica Aguda tipo B (LLA-B) que padecía el paciente se encontraba en fase de remisión completa.
El citado tratamiento no es un medicamento convencional. Están basados en las células T, linfocitos que se encuentran en el sistema inmunitario del propio paciente. Estos son extraídos de su sangre y se modifican genéticamente en un laboratorio con el que objetivo de que detecten y ataquen a las células cancerosas.
El proceso de fabricación de este medicamento dura aproximadamente un mes. Las terapias CAR-T están indicadas para ciertos tipos de cáncer como son los las leucemias o los linfomas, y siempre en aquellos pacientes que no hayan respondido de forma satisfactoria a los tratamientos convencionales.
Esta noticia se produce después de que el pasado mes de abril el Hospital Universitario La Paz fuese designado por el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social como centro de rescate o apoyo autorizado para la administración de terapia CAR-T en pacientes pediátricos. El Hospital La Paz se considera Centro Europeo Cualificado para la administración de este medicamento denominado KYMRIAH por el titular de comercialización del mismo.
Transcurrido un mes de tratamiento y realizadas las determinaciones analíticas oportunas, el paciente se encuentra en remisión completa de su enfermedad
En el caso del paciente, se trata de un varón de 11 años de edad con diagnóstico de LLA-B. Habían fracasado tres intentos con tratamientos previos y el pasado 23 de octubre recibió la terapia fabricada a partir de sus propios linfocitos. Transcurrido un mes de tratamiento y realizadas las determinaciones analíticas oportunas, el paciente se encuentra en remisión completa de su enfermedad. Hecho que significa que los signos y síntomas de cáncer han desaparecido y presenta normalidad en sus parámetros hematológicos.
Desde La Paz destacan además que la tolerancia al medicamento ha sido excelente y que no se han producido efectos adversos relevantes. Actualmente se trata del segundo paciente que está recibiendo el mismo tratamiento de terapia CAR-T.
Los medicamentos CAR-T se presentan como un cambio de paradigma en el tratamiento de la LLA-B como consecuencia de los buenos resultados que han llevado a su comercialización. Pero, hay que destacar, que la administración de esta terapia requiere la intervención de un equipo multidisciplinar de profesionales de los servicios de Hemato-oncología, Neurología, Medicina Intensiva, Inmunología, Genética, Farmacia, y de Enfermería del Hospital La Paz. Todo ello para garantizar la calidad y seguridad en todo el circuito de fabricación y administración.
AYUDAS A LA INVESTIGACIÓN EN TERAPIAS AVANZADAS
Las estrategias de inmunoterapia se erigen como un cambio sustancial en la lucha contra el cáncer, ampliando el espectro de tratamientos disponibles. Sobre estas cabe destacar que aúnan resultados satisfactorios junto con un nivel de toxicidad aceptable respecto a las quimioterapias convencionales.
Esto ha hecho que el Hospital Universitario La Paz se implique activamente en el desarrollo de las terapias CAR-T a través del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer Infantil de la Unidad de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular, liderado por el doctor Antonio Pérez Martínez, y la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas.
Este grupo ha desarrollado un CAR-T que puede ser fabricado en el propio hospital (CAR-T académico), denominado CAR45RA-NKG2D, que está dirigido a leucemias no B y a tumores sólidos, con potentes resultados preclínicos. Una de sus ventajas, frente al resto de Terapias CAR-T actuales, es que no se fabrica a partir de las células del propio paciente, por lo que su disponibilidad es inmediata. La investigación realizada para desarrollar este nuevo medicamento ha obtenido diversos reconocimientos y ha sido publicada en revistas científicas de alto impacto. Asimismo, se está finalizando la creación de una sala blanca en el hospital que permita producir el medicamento.
Una de sus ventajas, frente al resto de Terapias CAR-T actuales, es que no se fabrica a partir de las células del propio paciente, por lo que su disponibilidad es inmediata
La Asociación Española contra el Cáncer (AECC) ha concedido recientemente un ayuda de 800.000 euros al grupo del doctor Antonio Pérez Martínez para investigar con este CAR-T académico en niños, adolescentes y adultos jóvenes con sarcoma avanzado.
Asimismo, el Fondo de Investigación Sanitaria (FIS) del Instituto de Salud Carlos III, en su Convocatoria de Proyectos de Investigación Clínica Independiente de la Acción Estratégica en Salud, y en el marco del Plan Estatal de Investigación Científica y Técnica y de Innovación 2017-2020, ha otorgado a este grupo una ayuda de 1.246.190 euros para la investigación de este CAR-T en niños, adolescentes y adultos jóvenes con tumores de alto grado recurrentes/refractarios del sistema nervioso central.
ESTRATEGIA REGIONAL DE TERAPIAS AVANZADAS
En marzo de este año, el Ministerio de Sanidad designó a los Hospitales Gregorio Marañón (adultos) y el Hospital Niño Jesús (pediátrico) como centros para la administración y seguimiento de estas terapias, conocidas como CAR-T.
Desde entonces, se han evaluado un total de 37 pacientes tanto madrileños como de otras regiones. Asimismo, se designó al Hospital La Paz como centro de apoyo. No obstante, la Comunidad de Madrid cuenta con otros seis hospitales con capacidad y experiencia para tratar a pacientes con estas nuevas terapias: el Hospital 12 de Octubre, el Hospital de La Princesa, el Hospital Ramón y Cajal, el Hospital Fundación Jiménez Díaz, el Hospital Clínico San Carlos y el Hospital Puerta de Hierro.
La Comunidad de Madrid ha sido pionera en la puesta en marcha de una Estrategia Regional de Terapias Avanzadas, que establece una ruta asistencial a la que deben ajustarse todos los hospitales designados de la región.
El objetivo ha sido organizar de forma planificada, equitativa, segura y eficiente la utilización de estos medicamentos en unas condiciones que garanticen los estándares de calidad, seguridad y eficacia. Además, incorpora la visión estratégica para impulsar la investigación pública, así como la traslación de ésta a la práctica clínica y la fabricación propia de los CAR-T académicos.