27/JULIO/2017
salud

Pacientes

Sanidad no financiará el fármaco que retrasa los síntomas de distrofia muscular de Duchenne

El documento de la Agencia del Medicamento concluye que sus evidencias de eficacia “son frágiles”. Las familias españolas de los niños afectados denuncian su exclusión médica respecto al resto de Europa.

ANDRÉS LIJARCIO | Madrid - 15-05-2017 | 0


En los últimos años varias familias españolas han denunciado la falta de acceso a un fármaco que podría retrasar los síntomas de la enfermedad rara que padecen sus hijos, conocida como distrofia muscular de Duchenne. Se trata de una patología poco frecuente, neuromuscular y degenerativa que afecta a alrededor de 4.000 menores en España y que limita su expectativa de vida hasta un promedio de 30 años.

Actualmente en España serían subsidiarios de recibir el medicamento como máximo 42 pacientes
Hace sólo unos meses, la Asociación Duchenne Parent Project España reveló que, actualmente, en España hay niños con serias dificultades para recibir este medicamento. Es ataluren, comercializado con el nombre de Translarna, el único tratamiento que tiene un aprobado condicional de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) para los pequeños que sufren esta enfermedad rara.

Ahora, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), dependiente del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, ha publicado el informe de posicionamiento terapéutico (IPT) de dicho fármaco. En el documento concluye que sus evidencias de eficacia “son frágiles”, ya que “no existe evidencia de una relación dosis-respuesta”. De este modo, la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia ha emitido la resolución de no financiación del medicamento.

"El IPT y la decisión de la no financiación pone a estos 42 niños españoles en una situación de evidente precariedad"
La vicepresidenta de Duchenne Parent Project España y coordinadora del Departamento de Investigación de esta organización, Mónica Fernández, explica a ConSalud.es que no entienden esta consideración teniendo en cuenta el visto bueno de la EMA, que consideró que el fármaco tiene más beneficios que riesgos. “A pesar de la necesidad de disponer de más información, el CHMP consideró que hay pruebas que apuntan a que Translarna ralentiza el avance de la enfermedad y que su perfil de seguridad no es motivo de gran preocupación. El Comité también reconoció la gravedad de la distrofia muscular de Duchenne y la necesidad médica no satisfecha de los pacientes con esta enfermedad”, dice.

Según esta asociación, en España serían subsidiarios actualmente como máximo 42 pacientes. Este número podría incluso disminuir, al conocer de primera mano los informes individuales realizados por sus respectivos facultativos especialistas en neurología y/o neuropediatría, sobre su efecto en la evolución de cada paciente; “lo que redundaría en un menor coste a nivel global para el presupuesto farmacéutico”.

Por último, Fernández concluye con la consideración de que “el IPT y la decisión de la no financiación pone a estos 42 niños españoles en una situación de evidente precariedad y/o exclusión médica respecto a los afectados de la Unión Europea, donde el precio ya ha sido fijado y cuyos presupuestos en Sanidad y gasto farmacéutico no deberían ser diferentes al nuestro".


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