Este miércoles los pacientes de leucemia mieloide aguda han recibido una importante noticia: un tratamiento ha conseguido la remisión completa con recuperación hematológica parcial en el 30% de los pacientes que participaron en los ensayos clínicos. Unos resultados que suponen un gran avance para una enfermedad con la que conviven en España 1.600 pacientes, un 50% de ellos mayores de 65 años, según datos de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH).
Los resultados del ensayo Fase 1 AUGMENT-101 realizado por el Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas han sido publicados en la revista 'Nature', aunque ya se conocían desde diciembre cuando se presentaron en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología de 2022. Los hallazgos han mostrado que el tratamiento a través de la inhibición de la menina con revumenib produce "respuestas alentadoras" en las leucemias agudas avanzadas con reordenamientos de KMT2A o NPM1 mutante, señalan en nota de prensa.
El 53% de los pacientes respondieron al tratamiento
El nuevo fármaco se centra en la proteína menina, cuya interacción con KMT2A impulsa la expresión de genes que promueve la leucemia. Este reordenamiento puede ocurrir en bebés, niños y adultos, mientras que la mutación NPM1 es la alteración genética más común en la leucemia mieloide aguda.
RESPUESTA EN PACIENTES REFRACTARIOS
El estudio se propuso evaluar la seguridad y la actividad antitumoral de revumenib en niños y adultos con leucemias mieloides o linfoides agudas con reordenamiento KMT2A avanzado o mutación NPM1. Participaron 68 pacientes con tres tipos distintos de leucemia: la mieloide aguda, linfocítica aguda y aguda de fenotipo mixto, que no habían respondido al tratamiento, y cuyo pronóstico era muy malo, prácticamente estaban desahuciados según los datos del estudio.
El 53% de los pacientes respondieron al tratamiento, la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30%, y el 78% de los pacientes logró la eliminación de la enfermedad residual medible.
“Las leucemias agudas con reordenamientos de KMT2A son difíciles de tratar y las mutaciones de NPM1 son la alteración genética más común en la leucemia mieloide aguda"
“Las leucemias agudas con reordenamientos de KMT2A son difíciles de tratar y las mutaciones de NPM1 son la alteración genética más común en la leucemia mieloide aguda. Estos subconjuntos no tienen terapias dirigidas específicamente aprobadas”, señala el líder del estudio, Ghayas Issa, profesor asistente de leucemia de la Universidad de Texas.
Los pacientes respondieron al tratamiento una mediana de 9,1 meses y la mediana de supervivencia global fue de siete meses. Doce pacientes se sometieron a un alotrasplante de células madre tras la respuesta a revumenib. El evento adverso relacionado con el tratamiento más común fue la prolongación asintomática del intervalo QT en el electrocardiograma, con una tasa de grado 3 del 13%. Otros eventos adversos de grado tres o superior, de los que se informaron, incluyeron diarrea (3%), fatiga (3%), anemia (3%), síndrome de lisis tumoral (2%), neutropenia (2%), trombocitopenia (2%), hipercalcemia (2%) e hipopotasemia (2%).
"Las respuestas en este ensayo muestran que los inhibidores de la menina pueden ser una opción de tratamiento prometedora que los pacientes toleran bien y podrían ser la incorporación más reciente a las terapias dirigidas exitosas para la leucemia aguda", concluye Issa. Tras estos resultados, los investigadores trabajan por conseguir pacientes para la fase II y seguir estudiando la efectividad y seguridad de este prometedor tratamiento.